國際知名的全方位臨床研究組織（CRO）及科學咨詢公司Novotech（諾為泰）發(fā)布新的臨床前研究報告，深入探討了小干擾RNA (siRNA) 治療領域的發(fā)展態(tài)勢。本報告通過深度洞察，旨在幫助生物技術與制藥企業(yè)依托RNA精準醫(yī)學技術，開拓新一代腫瘤學、代謝疾病及罕見遺傳病治療方案的新篇章。

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挖掘siRNA在藥物研發(fā)中的潛力

siRNA療法通過精準沉默致病基因，為靶向藥物開發(fā)帶來了范式轉變。美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準了包括ONPATTRO™（帕蒂西蘭）和英克司蘭在內的多款siRNA藥物，該領域在遞送平臺、穩(wěn)定性及組織特異性靶向方面取得了快速進展。諾為泰的報告梳理了當前的研發(fā)態(tài)勢與監(jiān)管環(huán)境，并著重闡述了了siRNA技術如何擴展可成藥基因組，突破昔日的難成藥靶點問題。

主要亮點：

臨床與監(jiān)管情況：概述了六種已獲FDA批準的siRNA療法，及其在心血管、肝臟及罕見遺傳病領域的適應癥擴展情況。

siRNA遞送技術的進展：探討了脂質納米顆粒 (LNPs)、GalNAc偶聯(lián)物和聚合物納米顆粒等創(chuàng)新突破，如何提升組織靶向遞送效率并減少免疫相關風險

腫瘤學領域的廣泛應用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐藥性、靶向腫瘤微環(huán)境方面的作用，展示其作為傳統(tǒng)癌癥治療替代方案的廣闊前景。

臨床試驗增長與未來展望：解讀了2020年至2024年間開展的150多項行業(yè)資助siRNA臨床試驗，年均復合增長率 (CAGR) 高達79.5%，體現(xiàn)了行業(yè)的巨大投資熱情。

攜手并進，共鑄siRNA臨床開發(fā)新輝煌

作為國際知名的端到端臨床試驗服務提供商，諾為泰與生物技術和制藥企業(yè)緊密合作，加速siRNA療法的開發(fā)。憑借在RNA研究領域的深厚底蘊和超過25年的臨床試驗執(zhí)行經驗，諾為泰能夠為客戶提供全方位支持，涵蓋監(jiān)管指導、臨床試驗基地選址以及專業(yè)的試驗管理服務，助力客戶從容應對siRNA藥物開發(fā)的復雜挑戰(zhàn)，致力于確保研發(fā)項目在各階段均能實現(xiàn)高效推進、合規(guī)操作與成功落地。

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關于諾為泰Novotech-CRO.com

Novotech（諾為泰）是一家可提供全方位服務的國際性臨床研究組織 (CRO) 和科學咨詢公司，自1997年成立以來，始終致力于為生物科技公司以及中小型制藥公司提供加速藥物上市的解決方案。公司在全球范圍內擁有30多個辦公地點，主要分布在亞太地區(qū)、北美和歐洲，并與5000多個試驗機構建立了緊密的合作關系，為客戶提供豐富的臨床試驗資源網絡，幫助客戶充分利用關鍵試驗區(qū)域，廣泛接觸不同的受試者群體。

依托在臨床試驗領域與監(jiān)管領域的專業(yè)積淀，以客戶為中心，充分利用本土市場洞察及先進分析工具，通過多維賦能，加速受試者招募，提高試驗效率，推動變革性療法更快惠及患者。憑借出色的工作，諾為泰已榮獲多項殊榮，包括連續(xù)19年蟬聯(lián)弗若斯特沙利文CRO年度公司獎。

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siRNA治療：應對非臨床與制造上的復雜性

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